Quanto osservato nel caso di questo ragazzo che da “sempre” ha assunto Deursil, fino alla recente sospensione, e che da 5 anni è in trattamento con successo con Kaftrio, solleva alcuni punti critici sia generali sulla terapia farmacologica sia specifici per la FC, tenuto conto che nella FC la sospensione del modulatore di CFTR può mettere a repentaglio i benefici clinici osservati con tale trattamento.

In generale, il tentativo di sospensione di farmaci, quando non si possono evidenziare e prevedere benefici è legittimo. Nel caso del Deursil, linee guida aggiornate con nuovi studi (per esempio questo) sconsigliano l’uso del farmaco per la prevenzione della progressione della malattia epatica collegata alla FC e di quella potenzialmente derivante dall’uso di nuovi farmaci quali i modulatori.

Nel caso particolare della FC, si pone il problema che la sospensione del modulatore per il timore di un danno epatico indotto dal farmaco potrebbe non essere necessaria. Il National Institute of Health (NIH), massima autorità in USA per la salute, ha suggerito di usare un metodo per stimare il rapporto di causalità tra l’uso di un farmaco e il presunto danno epatico indotto dallo stesso: il Roussell Uclaf Causality Assessment Method (RUCAM). Questo metodo viene stato usato (come in questo studio) per decidere se l’uso dei modulatori sia la causa delle alterazioni epatiche riscontrate.

Nel caso riferito è stato sospeso il modulatore. I criteri indicati dal RUCAM, senza l’uso di metodiche diagnostiche invasive quale la biopsia epatica corredata da esame istologico, ma con la valutazione di parametri derivati dalla storia clinica, di esami di laboratorio semplici e di indagini strumentali non invasive, quali la elastografia, possono condurre alla definizione, con alta probabilità, del rapporto di causa effetto del presunto danno epatico da farmaco.