Il nostro interlocutore fa probabilmente riferimento ad una nota comparsa su questo sito il 02.08.13 in "Progressi di Ricerca": Kalydeco per mutazioni "gating" diverse da G551D. In quella nota riportavamo la comunicazione inviataci dalla compagnia farmaceutica Vertex in cui venivano riferiti i risultati preliminari di uno studio clinico con Ivacaftor in pazienti FC con mutazioni di "gating" diverse da G551D. Non conosciamo ancora i risultati definitivi di quello studio né una pubblicazione che li riporti. Scrivevamo allora che "La Vertex comunica che sulla base di questi dati sta presentando alla FDA americana e all'EMA europea la richiesta di estensione dell'uso di Kalydeco anche ai pazienti con mutazioni di gating non-G551D e presume che il farmaco possa essere autorizzato e quindi disponibile entro la fine di quest'anno anche per tali pazienti: resta però da vedere". E' presumibile che l'ottimismo della Vertex avrà un seguito. Tuttavia, sappiamo che sia la FDA americana che l'EMA europea sono agenzie per i farmaci molto rigorose e che di solito, prima di approvare la messa in commercio di un farmaco o la sua applicazione con indicazioni diverse da quelle già approvate in precedenza sottopongono a un vero e proprio processo i risultati clinici che gli sperimentatori propongono. Non sappiamo pertanto nemmeno se vi saranno limiti alla prescrizione legati ai livelli di funzione respiratoria (FEV1).