Il sito ClinicalTrials.gov riporta che la sperimentazione del nuovo VX-659 associato a Tezacafor + Ivacaftor si è conclusa nel febbraio di quest’anno, mentre quella del VX-445 con la stessa associazione di Tezacaftor + Ivacaftor si chiuderà ad agosto. L’industria farmaceutica Vertex ha annunciato attraverso un comunicato (1) che chiederà l’approvazione di entrambi i nuovi farmaci entro l’estate 2019 a Food and Drug Administration per gli Stati Uniti e entro la fine del 2019 alla European Medicines Agency per l'Europa. Quindi, in teoria, nella primavera del 2020 i nuovi farmaci saranno sottoposti alla Agenzia Italiana del Farmaco. La loro indicazione è il trattamento di soggetti con doppia copia di F508del o F508del in combinazione con una mutazione con funzione minima, com’è ritenuta essere N1303K. Consigliamo vivamente a chi ci scrive di parlare con i medici del centro di cura del proprio stato d’animo e del quadro generale della malattia. Le informazioni che abbiamo riportato inducono a sperare che questi farmaci arrivino in tempi relativamente brevi, ma non sappiamo se possono dare fiato e fiducia a chi si sente di essere prossimo ad "abbandonare ogni speranza”. Non si può fare da soli, è indispensabile chiedere aiuto, non a Internet, ma al proprio medico: potrà fare una valutazione più realistica della situazione, aiutare a trovare prospettive, affrontare scelte possibili. 1) www.investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/correcting-and-replacing- two-phase-3-studies-triple-combination