Dalle vie aeree agli altri organi, le prospettive della terapia genica nella fibrosi cistica

autore

Beatrice

Domanda

So che il principale problema della FC sono i polmoni, e quindi capisco che si stiano sviluppando per primi sistemi di terapia genica per inalazione. Però la malattia è multisistemica e, dato che i modulatori trattano tutto il corpo, chi è fortunato da avere almeno una mutazione responsiva rimarrebbe avvantaggiato rispetto a chi non ne ha e che verrebbe trattato solo nei polmoni. So che non si può fare tutto subito, e un sistema per inalazione cambierebbe la storia della malattia per chi non può essere trattato con i modulatori, ma si stanno sviluppando sistemi per trattare tutto il corpo? Sarà possibile, in futuro, quando avremo dei sistemi di delivery più efficienti e avanzati, pensare di trattare anche intestino, pancreas e altri organi (e magari evitare diabete, complicanze epatiche e intestinali…)? Quali sono le sfide che rendono questo approccio più complicato? Si sta già studiando anche per far ciò?

Risposta

Si inizia dalle vie aeree perché sono l’organo più colpito nella fibrosi cistica e quello su cui oggi è più urgente concentrare lo sviluppo delle terapie di delivery.
Una volta dimostrata l’efficacia e la sicurezza su questo distretto, l’estensione ad altri organi teoricamente è possibile, e potrebbe risultare anche più semplice sotto alcuni aspetti, ma resta comunque un tema ancora tutto da verificare e validare sperimentalmente.

Anna Cereseto, Dipartimento CIBIO, Università di Trento