Buongiorno, so che sono già state formulate domande simili ma con il tempo considerazioni già fatte ed escluse tornano a emergere dando un po’ di speranza (e al contempo rabbia per il tempo perso) nel potenziale utilizzo di farmaci confinati a una classe o combinazione di mutazioni. In relazione anche a questa domanda/risposta “Il successo dell’uso di Kalydeco raccontato da una persona con FC e una mutazione con funzione residua (2789+5G>A)”, è auspicabile pensare in futuro di estendere Kaftrio a una combinazione di mutazioni composta da una gating + una con funzionalità residua? Inoltre mi chiedo come mai è così impossibile in Italia uscire anche di poco da un protocollo rigido a beneficio del singolo paziente ma anche di arricchimento scientifico se un paziente, su base volontaria e ovviamente con presupposti scientifici fondati, vagliati dal proprio centro o da un comitato etico, possa condurre, seguito rigorosamente sempre dal proprio centro, una sperimentazione personale o case study su farmaci o molecole off label, che potrebbero innanzitutto far bene al paziente ma anche approfondire le sperimentazioni ufficiali condotte altrimenti non conducibili su combinazioni di mutazioni isolate? Capisco che c’è un problema certamente economico (es. Kaftrio costa molto di più del Kalydeco) ma così si sminuisce anche “l’arte medica” che un team di medici FC può condurre con più flessibilità, personalizzando sempre più le cure dei propri pazienti, come anche un semplice lieve aumento del dosaggio di ivacaftor (che non è escluso in alcuni pazienti fino a un certo punto non possa negli effetti essere dose-dipendente). Sarebbe meraviglioso consentire a un team di medici, che conosce a fondo i propri pazienti, poter proporre e personalizzare sempre più le cure disponibili e non limitarli ad agire secondo protocolli estremamente rigidi. Grazie per le vostre risposte e il vostro supporto sempre.