Buongiorno, vorrei sapere se ci sono aggiornamenti sugli studi ormai in fase III relativi alla combinazione dei farmaci VX-809 e VX-770. Attendiamo tutti con ansia! Inoltre, vorrei capire se c’è anche una remota possibilità di recuperare la funzionalità del pancreas in bambini piccoli grazie all’utilizzo della combinazione di farmaci sopraccitata. E’ prematuro chiederlo? Grazie
Lo studio di combinazione di VX-809 e VX-770 in pazienti FC omozigoti DF508, cui fa riferimento la domanda, è uno studio di fase 2: iniziato nell'ottobre 2010, se ne prevede il completamento nel luglio 2012; si stanno ancora arruolando pazienti, programmati nel numero di 160 (1). Su questi farmaci e sugli studi in corso si possono trovare molte informazioni su questo sito: cercare con il motore di ricerca, usando le parole chiave "VX-809" o "VX-770".
Quanto alla questione del possibile recupero della funzione pancreatica, trascriviamo quanto riportato nella risposta alla domanda dell'11.05.10 (I farmaci attivi sul difetto di base più efficaci quanto meno danneggiati gli organi già interessati dal difetto non corretto):
"Altro esempio: se non si è ancora sviluppata una completa insufficienza pancreatica, questi farmaci potrebbero arrestare lo sviluppo di una completa distruzione del pancreas; ma se il pancreas ha già raggiunto una fase avanzata di fibrosi, con completa scomparsa di acini secernenti enzimi, improbabilmente i nuovi farmaci potrebbero restituire una funzione pancreatica normale o quasi: potrebbero semmai favorire una normale o quasi secrezione di bicarbonato (secreto dai dotti pancreatici, che sopravvivono in gran parte al processo degenerativo del pancreas) e quindi aiutare l'azione degli enzimi pancreatici che assumiamo con terapia sostitutiva"
1. www.clinicaltrials.gov. March 2011. Study of VX-809 Alone and in Combination With VX-770 in Cystic Fibrosis (CF) Patients Homozygous for the F508del-CFTR Mutation
