I requisiti per poter accedere al farmaco Kaftrio in questo momento sono quelli indicati da EMA: avere più di 11 anni e due mutazioni F508del oppure una singola mutazione F508del però accompagnata da una mutazione con funzione minima (per il significato di mutazione con funzione minima si veda il documento pubblicato in questo sito). AIFA sta trattando con Vertex un accordo che sia sostenibile da parte del Servizio Sanitario Nazionale, non dovrebbe mancare molto per una conclusione positiva, ma al momento non abbiamo informazioni. C’è stata anche un’iniziativa congiunta delle tre organizzazioni LIFC- FFC-SIFC con un appello indirizzato al Ministro della salute. Chi scrive non deve aver timori, sarà certamente tenuto presente dai medici del Centro qualora il farmaco fosse prescrivibile. Fare i cicli di terapia antibiotica per via endovenosa a casa, ci sembra un buon compromesso per salvaguardare quella qualità di vita dei malati FC di cui troppo poco si parla. Il professor Mastella diceva che si impara a vivere con la FC e non per la FC, quindi si tratta di aggiustamenti fatti a buon fine, soprattutto in epoca di pandemia Covid-19. Ritornando a Kaftrio, preghiamo di leggere le innumerevoli risposte già pubblicate e osservare che l’incertezza sembra essere non sull’esito della contrattazione, ma sul numero di soggetti che ne beneficeranno: tutti quelli che hanno anche una sola copia di F508del oppure quelli che hanno due copie di F508del e quelli che hanno una copia di F508del accompagnata da una mutazione con funzione minima? Nel caso di chi scrive la mutazione F508del è accompagnata da 2193ins4T, che deve essere mutazione rara, di cui non abbiamo trovato informazioni: per averle suggeriamo il contatto con i medici del Centro.