FFC#2/2016

Strategie alternative per il ripristino funzionale di CFTR-F508del: nuovi target per lo sviluppo di farmaci contro la fibrosi cistica

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#2/2016

Ricerca di farmaci per CFTR-F508del: nuovi bersagli terapeutici per recuperare all’interno della cellula la proteina difettosa.
€ 0 da raccogliere
0%
€ 40.000 finanziamento totale

Responsabile

Giorgio Cozza (Istituto Europeo per Ricerca in Fibrosi Cistica-IERFC presso Divisione di Genetica e Biologia Cellulare, Istituto San Raffaele, Milano)

Partner

Antonella Tosco (Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Università di Napoli Federico II, Centro Regionale Fibrosi Cistica)

Ricercatori coinvolti

11

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

1 anno

Finanziamento totale

€ 40.000

Adozione raggiunta

€ 40.000

OBIETTIVI

Progetto pilota

Individuare composti per intervenire sui meccanismi intracellulari responsabili del difetto di maturazione e traffico di CFTR-F508del. A questo scopo, indagare l’efficacia della combinazione di cisteamina e di epigallocatechin gallato (EGCG) che inibiscono specifici target proteici cellulari, rispettivamente translgutaminasi 2 (TG2) e chinasi (in particolare CK2) per EGCG. Cercare nuove molecole in grado di esercitare questa azione inibente mediante: a) studi computazionali; b) saggi in vitro e in cellule dei migliori candidati; c) validazione della loro efficacia in modelli FC: cellule CFTR-F508del, topi transgenici e cellule epiteliali nasali primarie da donatori omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

LIFC Toscana Onlus

€ 40.000

Delegazione FFC di Boschi Sant’Anna Minerbe

€ 20.000

Guadagnin srl

€ 8.000

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