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FFC#5/2005
Protocolli di terapia genica del gene CFTR in cellule staminali embrionali umane utilizzando la tecnica SFHR (rimpiazzo di piccoli frammenti di DNA omologo)

CFTR gene correction in human embryonic stem cells mediated by Small Fragment Homologous Replacement (SFHR)

Mettere a punto una nuova tecnica di terapia genica; sperimentare questa tecnica in cellule staminali embrionali.

Dati del Progetto

Responsabile
Federica Sangiuolo (Università Tor Vergata, Roma)
Categoria/e
Partner
Massimo De Felici (Univ. Tor Vergata, Roma), Lorenzo Guerra (Univ. Di Bari), Marco Lucarelli (Univ. La Sapienza, Roma)
Ricercatori coinvolti
16
Durata
2 anni
Finanziamento totale
60.000 €
Adozione raggiunta
60.000 €

Obiettivi

Si intende dapprima testare la possibilità di correggere in vitro il gene CFTR di una linea cellulare staminale embrionale umana, omozigote DF508, con la tecnica SFHR, e quindi valutare il ripristino di funzione del canale CFTR nelle cellule trattate. Le cellule corrette verrebbero poi indotte a differenziarsi in epitelio respiratorio, su cui verrebbe ulteriormente misurato il recupero di una normale funzione del canale CFTR. Questi esperimenti sono orientati ad un metodo innovativo di terapia genico-cellulare, con l’intento di superare i molti ostacoli noti, incontrati sinora negli studi di terapia genica con vettori tradizionali

Chi ha adottato il progetto

Medusa Film Roma
Medusa Film Roma
€ 38.000