FFC#5/2021

Valutazione in vitro di nuovi strumenti per la modifica (editing) sito-specifica di RNA messaggeri per proteina CFTR con mutazioni stop

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#5/2021

Sviluppo di una nuova tecnica di editing genetico per correggere mutazioni stop sull’RNA messaggero del gene CFTR.
€ 0 da raccogliere
0%
€ 99.500 finanziamento totale

Responsabile

Aldo Di Leonardo (Dipartimento di Scienze e Tecnologie Biologiche Chimiche e Farmaceutiche – STEBICEF, Università degli Studi di Palermo)

Ricercatori coinvolti

4

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 99.500

Adozione raggiunta

€ 99.500

OBIETTIVI

Il progetto, prendendo in considerazione le mutazioni di stop, più rare della più diffusa F508del, ha l’obiettivo di sviluppare una nuova tecnica di editing genetico sito specifica. I ricercatori propongono lo sviluppo e utilizzo dell’editing sito-specifico dell’mRNA tramite la deaminazione dell’adenosina in inosina, ribonucleotide riconosciuto come guanosina dal ribosoma, che consentirebbe di correggere codoni stop nell’mRNA. Questa nuova tecnica di editing prevede l’utilizzo del sistema REPAIRv2 e di oligonucleotidi antisenso (ASOs) specifici per la regione dell’mRNA dove è presente il codone di stop. I ricercatori propongono di valutare l’efficacia della procedura su modelli cellulari con tecniche di biologia molecolare quali real time-PCRwestern blotting, immunofluorescenza e sequenziamento.

XIX Convention FFC Ricerca – scarica qui la breve presentazione del progetto

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC Ricerca di Palermo e Trapani

€ 99.500

Gruppo di sostegno FFC Ricerca Genova “Mamme per la ricerca”

€ 50.000

Delegazione FFC Ricerca di Prato

€ 15.000

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