In un comunicato stampa del 27 giugno scorso la compagnia Vertex annuncia che il Comitato Europeo per i Medicinali di Uso Umano (CHMP) ha emesso parere favorevole raccomandando l’approvazione di Kalydeco per i pazienti FC di età pari o superiore ai 6 anni che presentano una delle 8 mutazioni di gating non-G551D. Il farmaco era già stato approvato in Europa nel luglio 2012 per malati FC con almeno una copia della mutazione G551D. Le altre mutazioni incluse nella recente raccomandazione sono: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D. In Europa sono circa 250 le persone di età pari o superiore ai 6 anni che presentano una di queste mutazioni. In Italia sono almeno 100. A questa raccomandazione dovrebbe seguire l’approvazione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l’uso e la messa in commercio del farmaco nei paesi europei.
Il parere emesso dal CHMP si basa su dati emersi nella prima parte di uno studio di fase 3 che aveva coinvolto 39 pazienti di 6 o più anni con una mutazione di gating non-G551D. Erano stati osservati miglioramenti statistici significativi nel FEV1, nei livelli di cloro sudorale e nello stato nutrizionale (BMI). I dati ricavati dalla seconda parte dello studio e comunicati al recente Congresso Europeo di Goteborg hanno mostrato il perdurare dei miglioramenti nelle 24 settimane di trattamento con ivacaftor. Anche il profilo di sicurezza emerso era simile a quello osservato con gli studi sulla G551D. Di questo studio avevamo dato comunicazione preliminare su questo sito il 03.03.14 in Progressi di ricerca (Stato della ricerca su ivacaftor (kalydeco) in pazienti FC con mutazioni diverse da G551D).
Questa informazione può contribuire al buon esito della richiesta alle ASL di fornire Kalydeco per questo tipo di mutazioni, come indicato nella nostra risposta a domanda del 20.06.14 (Il kalydeco può essere acquistato dalle ASL, purchè prescritto da un centro FC, e deve essere fornito gratuitamente al malato FC in base all’art.3 della legge 548/93, anche se non ancora incluso tra i farmaci prescrivibili SSN).
Il comunicato Vertex informa anche succintamente sui risultati ottenuti con Kalydeco nello studio PERSIST, uno studio in aperto (senza placebo) della durata di 96 settimane, riservato a pazienti FC con mutazione G551D che avevano partecipato ai due studi di fase 3 in doppio cieco randomizzato (ENVISION e STRIVE) di 48 settimane. I risultati di PERSIST hanno confermato che la sicurezza e l’efficacia di Kalydeco osservate nei due trial precedenti si mantenevano per quasi tre anni (144 settimane).