La domanda fa riferimento alla recensione su questo sito in "Progressi di ricerca" (20.08.12) di un lavoro scientifico recentemente pubblicato: I maialini FC aiutano a capire e a curare la fibrosi cistica: l'acidità di superficie delle vie aeree causa l'avvio della malattia polmonare FC.
Si tratta di uno studio importante effettuato utilizzando modelli animali di maialini fatti nascere con fibrosi cistica. La sostanza di quello studio è stata la dimostrazione che il ben noto difetto di secrezione di bicarbonato, legato, assieme al difetto di secrezione di cloro, al difetto di proteina CFTR, induceva un eccesso di acidità alla superficie delle vie aeree dei maialini affetti da FC. Questo ambiente acido comprometterebbe la capacità di uccidere i batteri che si affacciano alle vie aeree FC, lasciando spazio ai batteri di attecchire, moltiplicandosi e innescando la catena di processi infiammatori che danneggiano progressivamente il polmone FC. La deduzione logica, che gli autori di quello studio hanno anche in parte applicato con intervento terapeutico di aerosolizzazione di bicarbonato, sarebbe quella di trattare precocemente con aerosol di bicarbonato le vie aeree di bambini FC per impedire la colonizzazione di batteri patogeni.
Il passaggio dalle evidenze sperimentali su modelli animali alle applicazioni sul malato non è detto che sia cosa semplice. E non c'entrano le procedure amministrative, i brevetti e l'industria farmaceutica, come la domanda lascerebbe intendere. Si tratta di realizzare studi clinici seri, individuando i soggetti su cui sperimentare (bambini piccoli non ancora colonizzati o soggetti con malattia avanzata e quindi già ampiamente colonizzati?); identificando la giusta dose e la concentrazione del farmaco più adatte per ottenere l'effetto di innalzamento di pH nella sede in cui deve essere innalzato; trovando la modalità più adatta per farlo diffondere ampiamente alle vie aeree; identificando la frequenza con cui il farmaco dovrebbe essere erogato per assicurare uno stabile innalzamento del pH; valutandone gli eventuali effetti collaterali, che ancora non conosciamo. Ognuno di questi di passaggi può avere i suoi problemi e le sue difficoltà e, del resto, se non si mettono a punto tutti questi aspetti, ed altri ancora, è difficile stabilire se valga la pena impegnare i malati in una nuova strategia terapeutica.
Conosciamo un unico studio programmato nel 2005 e già completato sull'inalazione di bicarbonato (1). Era uno studio di fase 2 pianificato per 35 pazienti FC di età superiore a 12 anni e con FEV1 maggiore del 40%. La misura primaria di efficacia era la capacità del trattamento di promuovere la rimozione del muco bronchiale (clearance muco-ciliare). Non era invece prevista la valutazione della colonizzazione batterica. Ma di quello studio ancora non conosciamo alcun risultato. Non escludiamo che lo studio sui maialini, di cui si è accennato, possa aprire nuovo interesse per sperimentazioni cliniche con questo tipo di terapia. Al momento, non avrebbe alcun senso tentare trattamenti a caso basandosi sulla apparente semplicità di somministrazione e facile disponibilità del bicarbonato.
1. Inhaled Bicarbonate Therapy in Cystic Fibrosis. www.clinicaltrials.gov.
