Salve, sono la mamma di un bimbo FC di un anno con una mutazione stop e una mutazione rara (L1077P). Nel mio centro di cura mi hanno riferito che, grazie a nuove tecniche scientifiche, è possibile provare su un campione di cellule i nuovi farmaci che usciranno nei prossimi anni, anche per le mutazioni più rare, rendendo così possibile attuare una terapia del difetto di base. Nel centro inoltre mi hanno detto che entro il 2018/2019 usciranno diversi farmaci e che il futuro per i nati da pochi anni sarà più roseo e con un decorso diverso dal passato, grazie a tali terapie. La mia domanda è sapere se confermate quanto mi è stato detto. Posso essere sicura che mia figlia potrà usufruire di questi farmaci? E a che età? Grazie.