In Italia, il Kalydeco nella formulazione in compresse da 150 mg può essere prescritto dai centri regionali FC di riferimento ai soggetti con FC di età pari o superiore ai 6 anni, che abbiano almeno una mutazione di classe III (di gating). Le ASL di appartenenza sono tenute a erogare il farmaco a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, purché prescritto, con giustificazione, da qualsiasi centro regionale di riferimento FC istituito ai sensi della legge 548/93. La classificazione prevista ai fini della fornitura del medicinale è “Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (centri di cura Fibrosi Cistica) ed erogazione tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate….”. L’estensione dell’impiego di Kalydeco alle età comprese nella fascia 2-5 anni è stata validata dall’European Medicines Agency (EMA) ed è ora sotto revisione da parte dell’Agenzia Italiana per i Farmaci (AIFA). Il farmaco ha ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione e la classificazione in fascia C, vale dire che il cittadino che lo vuole se lo deve pagare interamente (le classi di farmaci prescrivibili attualmente in vigore, secondo AIFA, sono tre: classe A, farmaci a carico del Servizio Sanitario Nazionale; classe H, farmaci a carico del Servizio Sanitario Nazionale solo se utilizzati o forniti in ambito ospedaliero; classe C, farmaci a carico del cittadino). Il fatto che Kalydeco per soggetti dai 6 anni in su avesse già superato l’iter per la rimborsabilità da parte del SSN, aveva indotto la supposizione che i tempi della nuova procedura per le formulazioni per bambini piccoli fossero veloci. Invece, secondo le informazioni che abbiamo potuto raccogliere, anche se il principio attivo è lo stesso, trattandosi di una formulazione diversa (con dosaggio diverso e destinato a soggetti di diversa età), il medicinale deve essere trattato come nuovo e quindi è soggetto a pratiche amministrative complesse e a rinegoziazione con la compagnia produttrice. Non siamo in grado di fornire tempi precisi, i mesi dell’autunno 2016 potrebbero essere una previsione ragionevole. Il prodotto in commercio è disponibile in bustine contenenti granuli da sciogliere in soluzione. Le bustine hanno diverso dosaggio a seconda del peso del bambino: 50 mgr per bambini inferiori a 14 kg di peso e 75 per quelli superiori a 14 kg, da assumere due volte al giorno. I bambini con mutazioni gating di età 2-5 anni candidati al trattamento in Italia si stima che siano circa una ventina. Nel caso in cui il centro di cura e i medici ai quali questi bambini fanno riferimento valutassero la somministrazione del farmaco come urgente, si può fare ricorso all’uso off label. L’uso off-label riguarda farmaci per i quali le evidenze scientifiche suggeriscono un loro uso razionale, anche se le pratiche regolatorie non sono state ancora espletate.