Gentili Dottori, è di qualche giorno fa la notizia che Vertex ha chiesto all’ente preposto americano l’approvazione per l’utilizzo del kalydeco (FDA) per ulteriori 23 mutazioni oltre quelle per cui è già riconosciuta la sua efficacia. Per una fortunata coincidenza mia figlia ha la 2789+5G>A e la D579G, entrambe sensibili al farmaco, anzi in particolare la D579G ha mostrato una efficacia doppia rispetto alla G551D in vitro. Addirittura, essendo in contatto con due pazienti americani che stanno provando il farmaco, in combinazione con una mutazione classica, nel primo mese si è avuto un abbassamento dei valori nel sweat test di 35-40 punti. Se tanto mi dà tanto, nel caso di mia figlia kalydeco ha due vie per essere efficace e quindi senza dubbi è efficace, tanto più che i suoi valori del sudore sono attualmente 45-49.
Tutto questo per chiedervi quali i tempi tecnici e burocratici per vedere anche in Europa e in Italia il kalydeco utilizzato anche per queste mutazioni. In più, c’è qualcuno che si sta muovendo per far abbassare i prezzi esorbitanti di questo farmaco, visto che non sono più pochi quelli che ne possono beneficiare?
Grazie