Si intende dapprima testare la possibilità di correggere in vitro il gene CFTR di una linea cellulare staminale embrionale umana, omozigote DF508, con la tecnica SFHR, e quindi valutare il ripristino di funzione del canale CFTR nelle cellule trattate. Le cellule corrette verrebbero poi indotte a differenziarsi in epitelio respiratorio, su cui verrebbe ulteriormente misurato il recupero di una normale funzione del canale CFTR. Questi esperimenti sono orientati ad un metodo innovativo di terapia genico-cellulare, con l’intento di superare i molti ostacoli noti, incontrati sinora negli studi di terapia genica con vettori tradizionali