Gli studi di fase 4 daranno più informazioni per la scelta tra Alyftrek e Kaftrio

autore

Vittorio

Domanda

Buongiorno

Quando finalmente avremo l’estensione di Kaftrio e Alfytrek alle altre mutazioni, ci saranno dei criteri clinici per stabilire se per un paziente è più indicato l’uno o l’altro? Per chi assume già Kalydeco perché ha una mutazione gating, ma ivacaftor da solo non si è dimostrato particolarmente efficace, che indicazioni ci saranno? E per chi ancora non assume nulla, come si stabilisce? C’è una prima scelta? Nel caso si potrà passare da uno all’altro? Gli altri Paesi che linee guida hanno? C’è il rischio che la scelta sia influenzata da meri fattori economici?

Grazie.

Risposta

Quello che al momento sappiamo sul confronto tra Kaftrio e Alyftrek deriva dal trial clinico di fase 3, che non ha dimostrato significative differenze nei risultati clinici (spirometria, esacerbazioni polmonari) di Alyftrek, ma una maggior diminuzione dei valori del test del sudore. È ipotizzabile, ma non provato, che il migliore risultato sul test del sudore indichi un miglior recupero della proteina CFTR difettosa e quindi migliori risultati clinici (che, come detto, non sono però emersi dallo studio clinico).
Saranno soprattutto i dati di fase 4 (studi post marketing) a darci informazioni che possano guidare i medici nelle scelte, in assenza allo stato attuale di criteri clinici o linee guida condivise.
Nel confronto con Kalydeco, se la seconda mutazione fosse trattabile con Kaftrio o Alyftrek, il cambio di terapia dovrebbe essere vantaggioso.
Per chi ancora non assume nulla, ammesso che entrambi i farmaci siano contemporaneamente approvati da AIFA, non esiste per ora una chiara indicazione a preferire uno dei due.
Quello che è importante è che si possa cambiare farmaco se emergessero chiari dati in favore di uno dei due, in generale o per mutazioni specifiche.

Dott. Carlo Castellani, Direttore scientifico FFC Ricerca