Il commento cui si riferisce la domanda si trova su questo sito in "Progressi di ricerca": "La N-acetilcisteina, farmaco precursore del glutatione…." (16.03.06). Veniva data notizia di risultati incoraggianti ottenuti da un piccolo studio preliminare effettuato in pazienti CF mediante somministrazione orale di alte dosi di N-acetilcisteina [1]. Questo farmaco è stato usato per molti anni in passato come mucolitico per via aerosolica (il "Fluimucil"), ma la sua efficacia si era dimostrata da questo punto di vista assai scarsa.

Ora è stato recuperato non più come mucolitico ma sulla base del concetto che questa molecola possa fornire gli elementi di cui è composta per la sintesi di glutatione, avendo in tale prospettiva funzione di precursore del glutatione stesso e quindi favorente l'azione antinfiammatoria/antiossidante del glutatione, notoriamente deficitario nella fibrosi cistica. Del resto la N-acetilcisteina gode già di numerosi studi condotti in svariate patologie con l'intento di fornirlo come antidoto per la carenza di cisteina/glutatione [2]

I buoni risultati di sicurezza ottenuti da quello studio ed anche alcune evidenze di una potenziale azione antinfiammatoria della N-acetilcisteina hanno incoraggiato uno studio di fase II su più larga scala, sostenuto dalla CF Foundation USA e mirato a confermare la sicurezza del farmaco ed a valutarne la sua efficacia clinica. Quello studio è ancora in corso e non abbiamo informazioni circa il suo sviluppo ed eventuali risultati.

1. Tirouvanziam R, et al. High-dose oral N-acetylcysteine, a glutahione prodrug, modulates inflammation in cystic fibrosis. Proc Natl Acad Sci USA. 2006;103:4628-33 Epub

2. Atkuri KR, et al. N-Acetylcysteine-a safe antidote for cysteine/glutathione deficiency. Curr Opin Pharmacol. 2007;7:355-9