L’editing del genoma e dell’RNA è una tecnologia innovativa che agisce su specifici punti del DNA o RNA di un organismo per correggere in maniera molto precisa gli errori presenti.
In fibrosi cistica, l’editing può essere usato per correggere parti mutate della sequenza del DNA o RNA di CFTR per ripristinare la produzione di una proteina CFTR funzionante. Tra gli approcci più consolidati ed efficienti di editing c’è il sistema “taglia e cuci” CRISPR-Cas9, usato in fibrosi cistica perché in grado di correggere in modo efficiente e preciso alcune delle mutazioni presenti su CFTR. L’ostacolo principale alla sua applicazione è il delivery in vivo, ovvero il suo trasporto e distribuzione all’interno dell’organismo, in particolar modo ai polmoni.
FFC Ricerca sostiene progetti volti allo sviluppo di sistemi di trasporto più efficienti possibile e in grado di superare le barriere cellulari ed extracellulari.
