Giornata mondiale della fibrosi cistica: 8 nuovi progetti per la ricerca e 1 strategico

Anche quest’anno la ricerca sulla fibrosi cistica fa un nuovo passo avanti. Sono 8 i progetti che FFC Ricerca sosterrà attraverso i bandi 2026, ai quali si aggiunge un nuovo studio strategico dedicato alle mutazioni stop, alterazioni del gene CFTR per le quali non sono ancora disponibili terapie mirate in grado di agire alla base della malattia.

Le nuove ricerche, che prenderanno il via nei prossimi mesi, sono state selezionate tra 54 proposte ricevute a gennaio attraverso il bando annuale e 15 presentate nell’ambito dei bandi Gianni Mastella. In totale sono 17 i ricercatori e le ricercatrici che saranno coinvolti come Principal Investigator e Partner.

Con i finanziamenti assegnati nel 2026, l’investimento di FFC Ricerca supera i 3,4 milioni di euro nell’arco di tre anni. Un impegno che porta a 522 le iniziative sostenute dalla Fondazione dal 2002 a oggi e a oltre 46 milioni di euro le risorse destinate alla ricerca sulla fibrosi cistica.

Dietro questi numeri ci sono studi che affrontano alcune delle questioni ancora aperte nella malattia: dalla ricerca di nuove strategie terapeutiche alla lotta alle infezioni, dallo studio dell’infiammazione agli approcci sempre più personalizzati.

È una ricerca che continua quindi a muoversi su più fronti, seguendo l’evoluzione della fibrosi cistica e delle esigenze delle persone che ne sono affette, accomunati dalla volontà di trasformare nuove conoscenze in possibilità concrete per le persone con fibrosi cistica.

Il vincitore della borsa di studio GMRF: Marco Mergiotti

I bandi intitolati al prof. Gianni Mastella, pioniere della ricerca italiana sulla fibrosi cistica, co-fondatore di FFC Ricerca e nostro Direttore Scientifico fino alla sua scomparsa nel 2021, hanno l’obiettivo di sostenere giovani ricercatori e ricercatrici che concentrano la loro ricerca sullo studio della FC.

Il vincitore del GMRF 2026 è il dott. Marco Mergiotti, ricercatore presso il Dipartimento di Biotecnologie Molecolari e Scienze per la Salute dell’Università di Torino. Il suo progetto, GMRF#1/2026, della durata di 3 anni, studierà i meccanismi che regolano il trasporto, la stabilità e l’apertura del canale CFTR sulla membrana delle cellule, con l’obiettivo di potenziare l’azione dei modulatori di CFTR.

Restart-CFTR

Il nuovo progetto strategico punta a sviluppare una terapia per le persone con fibrosi cistica e mutazioni stop, per le quali non sono ancora disponibili farmaci mirati capaci di agire alla base della malattia.
La strategia si basa sugli ACE-tRNA, particolari molecole di RNA progettate per aggirare il segnale di stop introdotto dalla mutazione e permettere alla cellula di completare la produzione della proteina CFTR
Il progetto Restart-CFTR affronterà anche una delle sfide principali: riuscire a portare queste tecnologie nelle cellule delle vie aeree in modo efficace e mirato, ponendo le basi per una nuova possibilità terapeutica.

Scopri i nuovi progetti finanziati

Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

In quest’area sono stati finanziati due progetti. Il progetto FFC#1/2026 studierà nuovi bersagli molecolari per proteggere l’RNA di CFTR con mutazioni stop dalla degradazione così da individuare nuove opzioni terapeutiche per chi è ancora orfano di cura. Fa parte di quest’area anche il progetto vincitore del Gianni Mastella Research Fellowship, GMRF#1/2026, che studierà i meccanismi che regolano il trasporto, la stabilità e l’apertura del canale CFTR sulla membrana delle cellule, con l’obiettivo di potenziare l’azione dei modulatori di CFTR.

Terapie personalizzate

Non tutte le persone con fibrosi cistica traggono lo stesso beneficio dai modulatori di CFTR. In alcuni casi, i danni cellulari e l’infiammazione prolungata possono infatti limitarne l’efficacia. Il progetto FFC#2/2026 testerà una classe di molecole antinfiammatorie per ridurre lo stress ossidativo e l’infiammazione e verificare se questo possa migliorare la risposta ai modulatori, anche nelle persone con mutazioni rare o che rispondono meno ai farmaci.

Terapie dell’infezione broncopolmonare

I tre progetti finanziati in quest’area puntano a sviluppare nuove strategie contro alcuni dei batteri responsabili delle infezioni più difficili da trattare nella fibrosi cistica. Nel 2026 le ricerche si concentrano in particolare su Pseudomonas aeruginosa e Mycobacterium abscessus.
Due progetti riguardano P. aeruginosa. Il progetto FFC#4/2026 testerà farmaci già usati per altre malattie per colpire una proteina che aiuta il batterio a sopravvivere in condizioni difficili e a sfuggire alle difese immunitarie, con l’obiettivo di ridurne la sopravvivenza nelle vie aeree. Il progetto FFC#5/2026 mira invece a sviluppare un vaccino in grado di proteggere da diverse varianti di P. aeruginosa e prevenire le infezioni croniche.

Il progetto FFC#3/2026, dedicato a M. abscessus, svilupperà una tecnologia innovativa che usa un anticorpo come “navetta” per trasportare gli antibiotici direttamente all’interno delle cellule infettate dal batterio.

Terapie dell’infiammazione polmonare


In quest’area si colloca il progetto FFC#6/2026, che studierà l’origine dell’infiammazione cronica tipica della fibrosi cistica. In particolare, il progetto vuole capire se questa alterazione possa avere origine nel midollo osseo e se sia possibile intervenire per modificarne il funzionamento.

Ricerca clinica ed epidemiologica

In quest’area sarà finanziato il progetto FFC#7/2026, che studierà per la prima volta il ruolo della proteina CFTR nello sviluppo della placenta e contribuirà a definire meglio il profilo di sicurezza dei modulatori di CFTR durante la gravidanza.

I progetti 2026 di FFC Ricerca

I nuovi progetti di ricerca sono ora disponibili per l’adozione. La ricerca ha già trasformato profondamente il panorama della fibrosi cistica, ma restano sfide importanti. Adottare un progetto significa contribuire concretamente a far avanzare nuovi studi, verso un futuro in cui ogni persona con fibrosi cistica possa avere una possibilità di cura.

Per maggiori informazioni contattare Caterina Novaria: caterina.novaria@fibrosicisticaricerca.it | 344 077 6126

Al via anche la XXIV Campagna Nazionale

Durante la Conferenza stampa tenutasi l’8 settembre a Milano sono stati annunciati tutti i progetti adottabili ed è stata presentata anche la XXIV Campagna Nazionale FFC Ricerca, che a ottobre riporterà nelle piazze italiane il Ciclamino della Ricerca. Grazie all’impegno dei volontari delle Delegazioni e dei Gruppi di Sostegno di Fondazione, la Campagna contribuirà a sensibilizzare l’opinione pubblica sulla fibrosi cistica e raccogliere fondi destinati a sostenere i nuovi progetti scientifici.

I banchetti allestiti dai volontari si troveranno in tante piazze d’Italia e nei punti vendita Tecnomat nei fine settimana del mese di Ottobre per raccogliere i fondi e far fiorire insieme la speranza.

XIV Charity Bike Tour

La XIV edizione del Charity Bike Tour, in programma dal 30 settembre al 3 ottobre 2026, inaugurerà la XXIV Campagna Nazionale. La pedalata solidale, ideata nel 2012 dal presidente FFC Ricerca Matteo Marzotto, vedrà la partecipazione di un team di campioni dello sport e biker solidali, protagonisti di un suggestivo itinerario a tappe tra laghi e montagne, da Lecco a Biella.

Saranno quattro giornate di pedalate, incontri e testimonianze, per diffondere l’informazione e la conoscenza sulla malattia e raccogliere fondi per la ricerca, con il contributo dei volontari delle Delegazioni e dei Gruppi di Sostegno FFC Ricerca attivi sui territori. Accanto a Matteo Marzotto pedaleranno: Gianni Bugno, Davide Cassani, Alessandra Fior, Francesco Moser, Bruno Sanetti, Gilberto Simoni, Stefano Zanini; insieme a loro, i biker del nucleo storico composto da Iader Fabbri, Max Lelli e Fabrizio Macchi. Si uniranno al gruppo anche Edoardo Hensemberger, testimonial FFC Ricerca e persona con fibrosi cistica e Nora Shkreli, che pedalerà in tandem con il presidente FFC Ricerca.

La Terza Campagna di Sensibilizzazione

Il mese di ottobre si chiuderà con la Settimana di sensibilizzazione sul test del portatore sano “1 su 30 e non lo sai” promossa dal 19 al 25 ottobre. L’iniziativa, giunta alla terza edizione, è patrocinata da ANCI – Associazione Nazionale Comuni Italiani e mira a promuovere la conoscenza del test genetico che consente di individuare i portatori sani di fibrosi cistica. Chi nasce con la fibrosi cistica, ha ereditato due copie mutate del gene CFTR: una da ciascun genitore, entrambi portatori sani. In Italia, 1 persona su 30 è portatrice sana di fibrosi cistica, ed è spesso inconsapevole di esserlo. Ogni coppia di portatori sani FC ha 1 probabilità su 4 a ogni gravidanza di avere un figlio malato

Saranno numerosi i Comuni italiani che illumineranno di verde i loro monumenti più rappresentativi per stimolare l’attenzione della popolazione e supportare l’informazione promossa da FFC Ricerca sul test del portatore sano FC: uno strumento a disposizione di tutti che può cambiare radicalmente la prospettiva di migliaia di famiglie.