I modulatori di CFTR sono molecole che “modulano”, cioè modificano, la maturazione e il funzionamento della proteina CFTR difettosa. Sono progettate per agire su specifici difetti della proteina, determinati dalle specifiche mutazioni del gene CFTR.

Esistono diversi tipi di modulatori. I potenziatori aumentano l’apertura del canale CFTR sulla membrana. I correttori favoriscono la maturazione e il trasporto della proteina CFTR alla membrana cellulare. Gli amplificatori aumentano la quantità di proteina CFTR prodotta. Gli agenti readthrough agiscono facendo proseguire la sintesi della proteina CFTR anche in presenza di un segnale di stop prematuro.