Esistono diversi tipi di modulatori. I potenziatori aumentano l’apertura del canale CFTR sulla membrana. I correttori favoriscono la maturazione e il trasporto della proteina CFTR alla membrana cellulare. Gli amplificatori aumentano la quantità di proteina CFTR prodotta.

In Italia attualmente sono in commercio 5 farmaci a base di modulatori, nati dalla combinazione di un potenziatore e uno o due correttori, disponibili per oltre il 70% delle persone con fibrosi cistica. Sono il Kalydeco, l’Orkambi, il Symkevi, il Kaftrio e l’Alyftrek. Questi farmaci hanno migliorato in maniera sostanziale il controllo della malattia e la qualità della vita di moltissime persone. L’attenzione della ricerca rimane alta non solo per approfondire la loro efficacia e sicurezza nella vita reale, in particolar modo per l’ultimo approvato, il Kaftrio. Ma anche per sviluppare nuove strategie che consentano anche a chi oggi non lo può fare di accedere a terapie che correggano, almeno parzialmente, il difetto di base a livello del gene o della proteina mutata.