L’obiettivo del progetto è quello di offrire una nuova opzione terapeutica per l’infiammazione associata alla fibrosi cistica. Non si sa infatti se questo dannoso processo possa essere risolto dall’uso di correttori e potenziatori di CFTR, e l’ipotesi più probabile è che insieme a questi nuovi farmaci debbano essere usati più efficaci antinfiammatori. Molto recentemente l’attività di un enzima, l’istone-deacetilasi 6 (HDAC6), è stata correlata a meccanismi patogenetici cruciali, associati sia all’insorgenza di infiammazione polmonare disregolata che di processi fibrotici in FC. HDAC6 rappresenta un nuovo bersaglio biologico, di rilevante interesse, anche perché è possibile inibire la sua funzione attraverso piccole molecole, in parte già note, dotate di elevata potenza e selettività. Il progetto prevede, attraverso l’integrazione di competenze polidisciplinari (chimica medicinale, farmaceutica, biochimica e biologia molecolare), di selezionare fra queste molecole inibitrici le più promettenti, sintetizzarle, sperimentarle in vitro e quindi in vivo in modelli animali di infezione polmonare in malattia FC. La prospettiva è di ottenere un nuovo composto con attività di corretta regolazione del processo infiammatorio nella fibrosi cistica.