Progetto pilota

La somministrazione per inalazione di corti frammenti di RNA chiamati siRNA (short interfering RNA), in grado di inibire selettivamente l’espressione di singoli geni coinvolti nella patogenesi della malattia, rappresenta un nuovo approccio nel trattamento della malattia polmonare FC. Per favorire il trasporto e l’assorbimento dei siRNA nel polmone sono necessari vettori efficaci e sicuri: i ricercatori di questo progetto intendono mettere a punto un sistema basato su nanoparticelle ibride (una combinazione di polimeri biodegradabili e fosfolipidi endogeni); esse rilasceranno un siRNA in grado di inibire il fattore nucleare-kB (NFkB), fondamentale segnale molecolare di avvio dell’infiammazione polmonare. La tossicità ed efficacia delle nanoparticelle veicolanti siRNA contro NFkB sarà studiata in vitro su modelli cellulari; il loro effetto sul fattore NFkB sarà verificato in vivo su modello animale. Il risultato atteso è quello di ottenere una formulazione inalabile con effetto antinfiammatorio da sperimentare in studi preclinici e, più in generale, l’ampliamento delle conoscenze per lo sviluppo di nanoparticelle per inalazione di siRNA in FC.