La membrana plasmatica delle cellule è costituita da un particolate tipo di grassi chiamati sfingolipidi. Essi sembrano avere un ruolo importante nell’infiammazione polmonare della fibrosi cistica. In particolare è importante uno di essi chiamato ceramide. I ricercatori hanno visto come sia possibile impedire la formazione di ceramide bloccando l’enzima glucocerebrosidasi GBA2 e come questo porti alla riduzione della risposta infiammatoria all’infezione da Pseudomonas aeruginosa in cellule bronchiali umane con difetto di CFTR. A questo scopo sono stati usati siRNA, speciali molecole di acido ribonucleico (RNA) capaci di ridurre specificamente l’espressione di singoli geni e quindi anche del gene dell’enzima GBA2. Lo scopo ultimo era quello di arrivare a una terapia antinfiammatoria innovativa basata sull’uso di nanoparticelle, somministrabili per via aerosolica, per il trasporto di siRNA neutralizzanti il gene responsabile della sintesi di GBA2.