Gentilissima Fondazione, innanzitutto grazie per le precedenti risposte in merito al tema. Come da poco reso noto, l’EMeA ha approvato la prescrivibilità del Kalydeco ad altre 8 mutazioni gating senza vincoli sulla FEV1. Ciò ancora non significa automatica prescrizione nei singoli Stati per chi rientra nei requisiti. Tuttavia ci sono i presupposti per far valere la legge 548/93 o richiedere l’uso compassionevole del farmaco. Alcuni centri FC, che per questioni di privacy non menziono, si oppongono alla prescrizione del Kalydeco nonostante il malato abbia la mutazione inclusa nell’etichetta e FEV1 in condizioni medie (50% < FEV1 < 80%). Capisco la situazione economica del SSN e l’esposizione dei medici nel prescrivere questi farmaci molto costosi, ma non è certo il paziente che ne deve pagare le spese con la propria salute, in condizioni tali che anche un mese di ritardo può fare la differenza sulla propria vita, già difficile, e compromettere i benefici che tale farmaco può dare. Dato l’ostruzionismo di alcuni centri (di cui sono curioso di capirne le motivazioni “valide” alla non-prescrizione), QUALI sono i centri in Italia che hanno prescritto con successo il Kalydeco a pazienti con una mutazione gating non-G551D con FEV1 media senza seguire iter lunghissimi e articolati? E come fare per avere la prescrizione da tale centro se si è seguiti da un altro? So che sono in messa a punto anche altri farmaci, magari anche più efficaci del Kalydeco, ma al momento questo è l’unico che c’è, esiste in commercio e funziona nel rallentare, a chi più e a chi meno, il decorso FC, ed è assurdo al momento vederlo solo in vetrina anche per chi ha le mutazioni in etichetta (non off-label). Quando arriveranno altri farmaci più efficaci, ben vengano. Grazie per la vostra disponibilità, gentilezza e scrupolosità.