Strutture tridimensionali ricavate da cellule derivate da individui sani o malati e poi cresciute in laboratorio, usate per ottenere delle simulazioni dell’organo di provenienza. In fibrosi cistica si usano organoidi
La nuova molecola ELX-02 su organoidi intestinali di pazienti portatori di G542X ha dimostrato buon recupero dell’attività della proteina CFTR. Avviati studi di fase 2…
Un’indagine svolta all’interno della comunità FC australiana mette in luce vantaggi e svantaggi.
Un avanzamento del metodo CRISPR/Cas9 permette di cambiare una singola lettera del codice genetico e correggere il segnale di stop.
Salve sono una mamma di una ragazzina con mutazioni FC 4382delA e F508del, poliformismo TN 7T/9T in eterozigosi. Sono passati 12 anni, ma non sappiamo ancora se la sua mutazione
Al Congresso europeo di Liverpool presentati risultati utili per l’avvio entro l’anno di un trial di fase II con un composto promettente per recuperare la sintesi completa di proteina CFTR,
