Piccole strutture sferiche, sintetiche, inferiori a 500 milionesimi di millimetro, composte da soli lipidi o lipidi e altre sostanze, che possono essere sintetizzate in laboratorio: il loro ruolo è incapsulare al proprio interno molecole di varia natura, quali farmaci, acidi nucleici come il DNA, oppure proteine, e trasportarle, come farebbero delle navette, all’interno delle cellule.
Le nanoparticelle possono essere usate in terapia genica per veicolare all’interno delle cellule i complessi che servono per correggere o compensare il difetto genetico che causa una malattia.
In fibrosi cistica le nanoparticelle essere usate per veicolare il complesso CRISPR-Cas, che può tagliare e modificare con precisione il DNA a livello di una sequenza specifica, permettendo di correggere una mutazione in CFTR. Le nanoparticelle possono anche veicolare molecole di RNA messaggero, che contengono l’informazione per la produzione della proteina CFTR funzionante.
In FC queste tecnologie devono raggiungere le cellule dell’epitelio polmonare: a oggi la via migliore e più sicura è quella inalatoria, che consente però di raggiungere solo le cellule sulla superficie delle vie aeree. In futuro, nanoparticelle ottimizzate consentiranno forse di raggiungere in maniera specifica il polmone FC attraverso il circolo sanguigno.
GenDel-CF è un progetto strategico finanziato da FFC Ricerca che ha l’obiettivo di individuare i più efficienti sistemi di trasporto delle tecnologie di terapia genica.
