Jesolo (VE)
13 maggio 2023
Sabato 13 maggio 2023 si è tenuto al Villaggio Marzotto di Jesolo (VE), il XXI Seminario promosso da Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica, in presenza per i volontari della Fondazione e in diretta streaming per tutti gli interessati.
Il futuro delle terapie in fibrosi cistica (FC), dagli studi per contrastare la malattia alla radice, passando da sintomi e complicanze, all’urgenza delle persone orfane di terapia in attesa di cure efficaci: questi i temi al centro dell’annuale appuntamento scientifico che coinvolge le Delegazioni, i Gruppi di sostegno e i volontari della nostra community assieme a tutti gli interessati.
Ad aprire i lavori è stato il Direttore scientifico di FFC Ricerca, Carlo Castellani, con una panoramica sui progressi scientifici raggiunti nel 2022 dalla Fondazione, con alcune novità sui progetti strategici Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), Molecole 3.0 e Effetto Kaftrio e sullo stato di avanzamento del progetto 1 su 30 e non lo sai. Inoltre, è stata l’occasione per approfondire alcune tematiche sulle prospettive della ricerca in fibrosi cistica e le strategie future di Fondazione per il prossimo biennio.
La prima sessione è stata dedicata agli effetti a medio termine dei farmaci modulatori di CFTR nella vita reale. In particolare, Cesare Braggion, responsabile dell’Area Ricerca clinica della Direzione scientifica di Fondazione, ha proposto una panoramica sulle evidenze raccolte negli ultimi anni sui benefici e gli effetti avversi del Kalydeco e del Kaftrio e ha presentato alcuni dati del progetto Effetto Kaftrio sostenuto da Fondazione, riguardante il monitoraggio del modulatore Kaftrio nelle persone italiane con fibrosi cistica.
Nella seconda sessione si è affrontato il tema della ricerca di nuove molecole per il recupero della funzione della proteina CFTR mutata, attive anche su mutazioni rare di CFTR. Paola Barraja dell’Università di Palermo ha condiviso alcuni punti chiave della strategie della ricerca farmacologica, nel contesto della scoperta di nuove molecole che possano colpire selettivamente la proteina CFTR difettosa e ottenere un valido effetto terapeutico con minori effetti indesiderati. Barraja ha anche proposto una panoramica sullo stato di avanzamento del progetto Molecole 3.0 finanziato da Fondazione, di cui è responsabile assieme a Luìs Galietta del TIGEM di Pozzuoli.
Infine, nella terza sessione, Serena Zacchigna dell’ICGEB (Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie) e dell’Università di Trieste ha approfondito il tema degli approcci di terapia genica, presentando lo stato dell’arte di questo campo di ricerca e le sfide e le prospettive per la cura della fibrosi cistica.
L’incontro è stato organizzato grazie al contributo di Fondazione Marzotto.
Invitiamo tutti i partecipanti, in presenza e da remoto, a compilare il sondaggio di gradimento post-evento. La vostra opinione è per noi preziosa e ci aiuterà a migliorare le nostre attività. Il sondaggio è disponibile a questo link.
Per approfondimenti sono disponibili:
le presentazioni dei relatori:
> La ricerca per una fibrosi cistica che cambia (Carlo Castellani)
> I farmaci modulatori di CFTR alla prova nella vita reale (Cesare Braggion)
> Come nasce un farmaco per il recupero della proteina CFTR mutata (Paola Barraja)
> Terapia genica per la fibrosi cistica (Serena Zacchigna)a alla sessione, il messaggio lasciato dai relatori intevenuti è che la terapia fagica è sicura da somministrare e dovrebbe essere associata agli antibiotici convenzionali. Ci sono ancora questioni da chiarire tra cui, una delle più rilevanti, è relativa alla via somministrazione:non è stata infatti definita qual è la più efficace né i parametri del dosaggio.