Bersagliare farmacologicamente i meccanismi cellulari che sono responsabili della degradazione della proteina CFTR mutata permette di migliorare l’efficacia di Kaftrio, la combinazione di farmaci modulatori di CFTR approvata recentemente da EMA.

Questo quanto emerge dallo studio Targeting the E1 ubiquitin-activating enzyme (UBA1) improves elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor efficacy towards F508del and rare misfolded CFTR mutants pubblicato sulla rivista internazionale «Cellularand Molecular Life Sciences» e condotto da un team di ricercatori delle Università di Padova e dall’equipe della dott.ssa Nicoletta Pedemonte dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova.
Lo studio, coordinato dal professore Mauro Salvi del Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova e finanziato dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (progetti FFC#11/2019 e FFC#9/2019), apre la strada a possibili miglioramenti ed estensioni della terapia con Kaftrio (negli USA conosciuto col nome di Trikafta) per la fibrosi cistica.