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29 Luglio 2019

Una nuova DNAsi umana (DNAse 2b) per migliorare l’efficacia e la durata dell’azione fluidificante della DNAsi 1, già in uso nella fibrosi cistica: un progetto FFC in corso

Autore: Vittorio
Argomenti: Aerosol, Mucolitici
Domanda

Quando si potrà ipotizzare disponibile in commercio in Italia il DNAse di nuova generazione? Grazie mille.

Risposta

La DNAsi (o alfa-dornasi) è un enzima, abitualmente prodotto nell’organismo umano, usato da molti anni come farmaco per aerosol (Pulmozyme), per curare la patologia broncopolmonare in fibrosi cistica. Il farmaco frammenta le fibre di DNA derivate dalla morte dei globuli bianchi neutrofili che intasano in abbondanza i bronchi nell’infezione respiratoria. Queste fibre, assieme al muco denso tipico della malattia, rendono il contenuto bronchiale denso, viscoso e stagnante: l’effetto della DNAsi è quindi quello di fluidificarlo, favorendo la funzionalità polmonare. Tuttavia, il farmaco attualmente in uso ha dei limiti, soprattutto nella durata di azione.

Un progetto finanziato dalla Fondazione Ricerca Fibrosi Cisitica (1), partendo dalla nozione che il genoma umano codifica per altre DNasi, il cui potenziale terapeutico nel trattamento della FC è finora inesplorato, si propone di studiare il potenziale terapeutico delle DNasi umane e in particolare di una forma espressa in modo specifico nel polmone. La prospettiva è lo sviluppo di un farmaco basato su una nuova DNasi (DNase2b), modificata in modo da garantire una azione più efficace e duratura. La nuova DNasi verrà prodotta in forma purificata e combinata con una sostanza, il PEG (polientilenglicole), per facilitarne l’azione e la durata, e quindi saggiata in laboratorio per l’azione mucolitica su espettorato di pazienti FC.
Il progetto si concluderà a fine 2020 e solo allora sapremo quanto questo nuovo composto meriterà di essere sperimentato in vivo sulle persone malate.

1) Progetto FFC #9/2018. Studio del potenziale terapeutico di una DNasi polmonare ad azione prolungata per il trattamento della fibrosi cistica.

G. M.


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