La somministrazione con aerosol di una proteina in grado di degradare le fibre di DNA nel secreto bronchiale (DNasi) migliora la funzionalità polmonare dei pazienti affetti da fibrosi cistica. L’efficacia di questa terapia è tuttavia limitata dalla scarsa permanenza dell’enzima attivo nella sede bronchiale. Oltre alla DNasi utilizzata per aerosol in FC (DNasi I: prodotto commerciale Pulmozyme), il genoma umano codifica per altre DNasi, il cui potenziale terapeutico nel trattamento della FC è finora inesplorato. L’aggiunta di catene di polietilenglicole (PEG) alle DNasi migliora efficacia e durata del trattamento. Il progetto si propone di esplorare il potenziale terapeutico delle DNasi umane e in particolare di una forma espressa in modo specifico nel polmone. La prospettiva è lo sviluppo di un farmaco basato su una nuova DNasi (DNasi2b), modificata in modo da garantire una azione più efficace e duratura. La nuova DNasi verrà prodotta in forma purificata e caratterizzata per le sue proprietà, quindi sottoposta a un innovativo sistema di PEGhilazione e saggiata in laboratorio per l’azione mucolitica su espettorato di pazienti FC. I risultati potrebbero fornire importanti informazioni sul ruolo funzionale delle DNasi polmonari e rendere disponibile un prodotto con migliorate proprietà farmacologiche per la cura dei sintomi polmonari in FC.