Purtroppo non abbiamo molto da aggiungere rispetto alla risposta di due mesi fa (1): la sperimentazione clinica con VX-445 si è conclusa con risultati molto buoni (2). Al momento Vertex ha dichiarato di voler sottoporre la richiesta di approvazione entro il 3° trimestre 2019 all'americana FDA (U.S. Food and Drug Administration), ed entro il 4° trimestre all’europea EMA (European Medicines Agency). Questi passaggi, in particolare l’approvazione dell’EMA, sono importanti anche ai fini dell’uso compassionevole del farmaco, e influiscono sulla disponibilità dell’azienda produttrice a fornirlo con tali modalità (3). Sempre l’azienda richiederebbe poi di rispettare la procedura con documentazione del Comitato Etico della struttura di riferimento, approvazione AIFA e via dicendo. In altri termini, ci sembra difficile gestire il problema direttamente e singolarmente da parte del malato, ma per eventuali e maggiori informazioni, ovviamente, possono sempre essere consultati i responsabili di Vertex Italia. Per fornire una risposta più utile dovremmo conoscere anche ragioni/argomenti/valutazioni fatti dai curanti del centro FC, perché l’alleanza terapeutica è importante e comunque indispensabile in momenti così difficili. Il centro di cura dovrebbe documentare come per la persona che fa la richiesta non vi siano alternative terapeutiche possibili e/o ci sia pericolo di vita imminente, così come riportato nel Decreto Ministeriale 2003 (3,4). A questo proposito ci chiediamo per esempio se con i curanti sia stata esplorata la possibilità di una rivalutazione del quadro clinico con segnalazione al centro trapianti prescelto, e quindi al database nazionale esistente, dell’eventuale peggioramento, cosa che si usa fare quando è necessario accorciare al massimo i tempi della lista d’attesa. 1) Uso compassionevole dei farmaci. A proposito della triplice combinazione (tezacaftor + Ivacaftor + VX445) in corso di studio clinico fase 3. Domanda del 21/03/2019 2) Incoraggianti risultati dagli studi clinici di fase III con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor. Domanda del 03/06/2019 3) Uso “compassionevole” di kalydeco per pazienti FC con mutazioni di “gating” diverse da G551D. Domanda del 16/04/2014 4) www.agenziafarmaco.gov.it