La risposta cui si riferisce questa domanda è indicata in calce (1). La questione posta ora si riferisce al progetto di ricerca sostenuto da FFC e denominato Task Force for Cystic Fibrosis, ora in fase avanzata di studio preclinico, finalizzato a validare il composto ARN23765 come farmaco candidato per l’applicazione negli studi clinici sull’uomo (2). Il farmaco candidato è stato studiato in vitro per la sua efficacia su cellule epiteliali bronchiali di pazienti FC omozigoti per la mutazione F508del. ARN23765 sta seguendo la fase preclinica, anche perché è risultato molto più potente dei correttori di CFTR mutata finora entrati nell’uso (agisce a concentrazioni mille volte inferiori rispetto a quelle di Lumacaftor e Tezacaftor). Questa caratteristica di elevata potenza potrebbe non escludere una sua possibile efficacia anche in soggetti FC eterozigoti composti, con una sola copia della mutazione F508del. Tuttavia, questa al momento è solo una ipotesi che andrebbe verificata, soprattutto quando la sua applicazione in studi sull’uomo potesse essere fatta in combinazione con un altro correttore e con un potenziatore. 1) L’interazione tra studi che affrontano terapie del difetto di base della fibrosi cistica, 25703/2019 2) FFC/TFCF fase preclinica, Progetti di Ricerca FFC 2019