Gli studi fino a ora pubblicati segnalano che i benefici di Kaftrio, anche quelli misurati dalla spirometria, sono stabili per i primi due anni di terapia (è possibile approfondire in questo e questo articolo scientifico). Attendiamo i risultati di studi che registrino gli effetti del farmaco nel medio e lungo periodo.
Nel caso di chi ci scrive, conviene comunque verificare la stabilità della situazione respiratoria, in particolare se ci sono segni anche sfumati di infezione polmonare: gli studi dimostrano che, con il farmaco, i batteri possono ridurre il loro numero ma non scompaiono definitivamente.
Il nuovo farmaco, Alyftrek, è simile al Kaftrio, poiché è una combinazione di un potenziatore, deutivacaftor, e di due correttori, tezacaftor e vanzacaftor. Ha già ottenuto parere positivo dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA e a breve dovrebbe essere approvato ufficialmente prima da EMA e poi, entro pochi mesi, da AIFA. Il suo effetto è paragonabile a quello del Kaftrio, come è stato osservato negli studi scientifici riportati in questa pubblicazione (studio effettuato in persone con FC sopra in 12 anni) e in questa pubblicazione (studio effettuato in bambini con FC tra i 6 e gli 11 anni).