Salve a tutti. Certamente l’immissione in commercio in Europa di Kaftrio/Kalydeco (Trikafta) è motivo di gioia per tutti i pazienti FC (con mutazioni accessibili) e anche per noi genitori di figli piccoli con FC. Collegandomi alla domanda già pubblicata di Delia, vorrei soffermarmi su un punto, in quanto anche io vorrei “evitare false aspettative, che mi porterebbero a illudermi e poi rimanerci molto molto male.” L’uso di questo nuovo potente farmaco è indicato dai 12 anni in su. Nei trial clinici e con l’uso compassionevole i pazienti che hanno già avuto modo di utilizzarlo sono, mediamente, tutte persone con uno stadio di malattia avanzata e una prognosi, in un certo qual modo, abbastanza compromessa. Idealizzando (sognando-sperando-auspicando) che il Kaftrio/Kalydeco (Trikafta) venga promulgato, dopo i trial necessari, anche per la fascia 6-11 e 2-6 (se non erro ci sono degli studi in merito) si può effettivamente pensare a una svolta epocale?
Mi viene da pensare che se ci sono stati ottimi risultati su pazienti già compromessi, magari l’utilizzo di questo farmaco sin dalla prima infanzia potrebbe far sì di non arrivare mai a uno stadio molto grave della malattia. Ovviamente credo sia ben impresso in tutti noi che ancora non esista una cura definitiva, però questo farmaco, se preso sin da subito, potrebbe tradursi in un miglioramento notevole sia dell’aspettativa di vita, sia della gestione e condotta di quest’ultima. O sbaglio?
Grazie anticipatamente per la risposta.