Le mutazioni di classe I del gene CFTR sono alterazioni genetiche che impediscono alle cellule di produrre la proteina CFTR.
Per le persone con queste mutazioni, i modulatori attualmente disponibili non sono efficaci, ed è per questo che la ricerca sta lavorando su nuove strategie terapeutiche, dalla terapia genica all’uso di mRNA fino ad approcci alternativi per aggirare il difetto genetico.
Il contributo, a cura di Nicoletta Pedemonte, vicedirettrice scientifica FFC Ricerca, presenta lo stato delle conoscenze e le prospettive future per rispondere ai bisogni di chi, a oggi, non ha ancora opzioni terapeutiche mirate.
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