Arriva il via libera della Commissione Europea all’allargamento di Kaftrio

Arriva il via libera della Commissione Europea all’allargamento di Kaftrio
Il 7 aprile 2025, la Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione terapeutica di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), rendendolo disponibile per tutti le persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni che hanno almeno una mutazione del gene CFTR non di Classe I.

Il via libera (qui il testo dell’aggiornamento) arriva dopo il parere positivo espresso dal Comitato per i Medicinali di Uso Umano (CHMP) di EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), ne abbiamo parlato qui.
Manca ora l’ok di AIFA, che auspichiamo avvenga nel minor tempo possibile. La decisione amplierà l’accesso di Kaftrio a un considerevole numero di persone con fibrosi cistica nel nostro Paese.

Per saperne di più sulla classificazione delle mutazioni di CFTR, si può leggere questa pagina del nostro sito.

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AIFA amplia l’accesso ai farmaci modulatori di CFTR, includendo anche Alyftrek

L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha ufficialmente esteso la platea di persone con fibrosi cistica che possono accedere gratuitamente ai farmaci modulatori della proteina CFTR tramite il Servizio Sanitario Nazionale.

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È online un nuovo approfondimento dedicato alla ricerca sulle mutazioni di classe I

È disponibile sul nostro sito un nuovo approfondimento dedicato alle mutazioni di classe I del gene CFTR,

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La legge 548/1993 per la fibrosi cistica è sempre attuale

Il 23 dicembre 1993 veniva promulgata la legge 548, un passaggio fondamentale per il riconoscimento e l’organizzazione dell’assistenza alla fibrosi cistica in Italia. Abbiamo chiesto al dott. Cesare Braggion della Direzione scientifica di Fondazione, di offrirci un commento che ne ripercorra la genesi e ne rifletta il significato alla luce dei profondi cambiamenti intervenuti negli anni.