Sulla prestigiosa rivista scientifica Science Translational Medicine, è stato pubblicato uno studio (questo) che segna un passo avanti nello sviluppo di strategie di terapia genica per la fibrosi cistica, in particolare per forme che oggi non dispongono di terapie efficaci. Tra gli autori figura anche Anna Cereseto, ricercatrice sostenuta da Fondazione.
In particolare, i risultati raggiunti evidenziano come approcci di terapia genica mediati da RNA possano superare specifiche mutazioni del gene CFTR, con recupero funzionale della proteina in sistemi sperimentali rilevanti per la malattia.

Questo studio si inserisce in un ambito strategico su cui Fondazione è fortemente impegnata: lo sviluppo di efficaci sistemi di trasporto di tecnologie di terapia genica nelle cellule bersaglio del polmone. Proprio in questa direzione va il nostro progetto strategico GenDel-CF.
Un ulteriore elemento chiave di queste ricerche è rappresentato dall’uso di cellule respiratorie derivate da persone con FC, che permettono di testare l’efficacia delle nuove strategie in modelli altamente rappresentativi della malattia. Il Servizio di colture primarie di FFC Ricerca contribuisce in modo concreto a questo tipo di studi, supportando lo sviluppo di approcci sempre più mirati.

I risultati nel loro complesso rafforzano il valore dell’investimento di Fondazione in progetti innovativi con l’obiettivo di sviluppare soluzioni terapeutiche per tutte le persone con fibrosi cistica, in particolare per chi oggi non ha ancora risposte efficaci.

Ne parleremo anche durante il nostro Seminario di primavera, il 16 maggio: seguilo online! Per saperne di più, leggi qui.