L’impiego terapeutico dell’ormone della crescita, prodotto oggi artificialmente (rhGH), da alcuni anni è entrato nella ricerca clinica come ausilio potenzialmente benefico sullo stato nutrizionale, sulla crescita, sulla tolleranza allo sforzo e forse sulla funzione respiratoria dei pazienti CF. Gli studi finora pubblicati peraltro sono stati condotti su piccole casistiche e con criteri di metodo discutibili e pertanto non conclusivi (di questi abbiamo riferito in passato su questo sito). Merita segnalare uno studio multicentrico recente condotto in Germania con un disegno di qualità superiore ai precedenti: doppio ceco, randomizzato e controllato con placebo (1).

Lo studio riguarda 63 pazienti CF di età compresa tra 9 e 20 anni, tutti con una condizione di malnutrizione (peso inferiore al 3° percentile) e situazione respiratoria mediamente compromessa (FEV1 in media intorno al 50%). I pazienti erano suddivisi in tre gruppi: gruppo trattato con GH intramuscolo 0,11 Unità per Kg peso per giorno; gruppo trattato con 0,21 unità per Kg; gruppo trattato con placebo. Il trattamento in ceco (sia pazienti che curanti non sapevano a quale trattamento il singolo paziente era assegnato) durava 24 settimane seguite da 24 settimane di trattamento in aperto (a tutti era noto il tipo di trattamento): i pazienti che erano in placebo venivano assegnati casualmente o al basso o all’alto dosaggio. Le valutazioni sono state fatte nel corso delle 24 settimane del doppio ceco.

Nei soggetti trattati con ormone della crescita si è ottenuto un significativo incremento dell’altezza, della velocità di crescita e della produzione di vari fattori di crescita rispetto ai soggetti trattati con placebo. Non vi è stata invece significativa differenza tra i gruppi per quanto riguarda il guadagno in peso. Né si è avuto significativo recupero della funzione respiratoria nei tre gruppi: solo un modesto recupero della capacità vitale forzata. Rilevante invece rispetto al placebo è stato l’effetto sulla tolleranza allo sforzo, misurata con vari parametri ergometrici. In nessun caso il trattamento ha compromesso il metabolismo glucidico (intolleranza al glucosio o diabete)

Vengono dunque confermati alcuni vantaggi metabolici dell’ormone della crescita già segnalati da più limitati studi precedenti. In questo studio però non si hanno chiari vantaggi sull’incremento di peso né sulla funzione respiratoria. I risultati ottenuti sono stati complessivamente meno buoni nei soggetti di età più avanzata e con funzione respiratoria più compromessa. E’ quindi probabile che il trattamento in questione possa risultare più efficace se iniziato nei pazienti più giovani e con funzione respiratoria più conservata ed eventualmente con più lunga durata di somministrazione dellìormone. Va ricordato che in studi precedenti il trattamento con GH effettuato in età prepubere ha normalizzato l’età di inizio della pubertà, spesso ritardata nei pazienti CF.

In conclusione, ancora non sappiamo se questo farmaco possa entrare nel bagaglio dei rimedi per curare la malnutrizione nei pazienti CF.

1. Schnabel D, et al. A multicenter, randomized, double blind, placebo-controlled trial to evaluate the metabolic and respiratory effects of grwth hormone in children with cystic fibrosis. Pediatrics 2007;119:e1230-e1238