FFC#1/2023

Studio degli effetti secondari del Kaftrio sui grassi che compongono le cellule

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2023

Valutare la possibile rilevanza clinica dell’accumulo di una particolare classe di grassi naturali delle cellule, le diidroceramidi, indotto dal trattamento con il farmaco Kaftrio
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€ 73.500 finanziamento totale

Responsabile

Andrea Armirotti (Istituto Italiano di Tecnologia – IIT Genova)

Partner

Rosaria Bassi (Dip. Biotecnologie mediche e Medicina traslazionale, Università degli Studi di Milano)

Ricercatori coinvolti

6

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

1 anno

Finanziamento totale

€ 73.500

Adozione raggiunta

€ 73.500

OBIETTIVI

Da studi precedenti (FFC#1/2021) si è visto che il trattamento con le molecole che compongono il farmaco modulatore Kaftrio (elexacaftori/tezacaftor/ivacaftor, ETI) modifica il contenuto dei grassi naturali (o lipidi) delle cellule, in particolare di una famiglia di molecole chiamate sfingolipidi. Nello specifico, è emerso che nelle cellule dell’epitelio bronchiale umano trattate in vitro con il farmaco si ha un aumento della quantità di una classe di sfingolipidi chiamati diidroceramidi. Si tratta di molecole simili alle ceramidi, il cui ruolo nella fibrosi cistica è già stato studiato in passato, ma con proprietà significativamente diverse. Questo effetto secondario di ETI non è mai stato descritto prima e, all’interno di questo progetto, i ricercatori si propongono di investigare il suo significato biologico. Attraverso tecniche biochimiche, verrà indagato se e come ETI influisce sugli enzimi che controllano la sintesi degli sfingolipidi, in particolar modo da parte del fegato. 

Gli obiettivi finali sono:

  1. valutare la rilevanza clinica di un potenziale accumulo di diidroceramidi
  2. aprire la strada alla progettazione di nuovi farmaci, che sfruttano la modulazione della sintesi di ceramidi per potenziare gli effetti benefici sul recupero della proteina CFTR. 

I dati raccolti, inoltre, potrebbero aiutare i medici a delineare un modo ancora più sicuro per somministrare il Kaftrio e anticipare eventuali problemi di salute.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC Ricerca di Acqui Terme

€ 53.500

Gruppo di Sostegno FFC Ricerca Palo del Colle

€ 20.000

Delegazione FFC Ricerca di Belluno

€ 27.000

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