Estensione di progetto pilota

In precedenti progetti questo gruppo di ricerca ha scoperto che un peptide (proteina con catena di aminoacidi molto corta) derivato dall’enzima PI3Kγ (fosfoinositide-3-chinasi gamma) è fondamentale per il funzionamento di CFTR sulla membrana cellulare. Il peptide ha mostrato effetto sia come potenziatore sia come correttore di CFTR-F508del mutata (progetti FFC#23/2015 e FFC#4/2016), è stato brevettato (WO/2016/103176) e ha ottenuto la designazione di Farmaco Orfano dall’Agenzia Europea per i Farmaci (no. EU/3/17/1859). Lo scopo dell’attuale progetto è di sintetizzare e ottimizzare la molecola, valutarne la tossicità in vitro e in vivo su modelli murini, migliorarne il profilo farmacocinetico e studiarne il meccanismo d’azione. La valutazione dell’efficacia terapeutica sarà condotta mediante prove su cellule bronchiali primarie e su organoidi intestinali derivati da pazienti FC con mutazione F508del. L’obiettivo finale è mettere a punto un farmaco con caratteristiche superiori agli attuali potenziatori/correttori rivolti a questa mutazione.