FFC#12/2020

Nuove combinazioni di farmaci contro le infezioni da micobatteri non tubercolari nella fibrosi cistica

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#12/2020

Cercare nuove associazioni di farmaci per migliorare le terapie contro i micobatteri non tubercolari, dannosi e persistenti nel polmone FC.
€ 0 da raccogliere
0%
€ 52.000 importo totale progetto

Ricercatore Responsabile

Lanfranco Fattorini (Istituto Superiore di Sanità, Roma, Dip. di Malattie Infettive)

Ricercatore Partner

Emanuele Borroni (Ospedale San Raffaele, Milano, Unità patogeni batterici emergenti)

Ricercatori coinvolti

10

Categoria/e

AREA 3 Terapie dell’infezione broncopolmonare

Durata

1 anno

Finanziamento totale

€ 52.000

Adozione raggiunta

€ 52.000

OBIETTIVI

I micobatteri non tubercolari (MNT) possono causare infezioni polmonari croniche in soggetti con fibrosi cistica (FC). Mycobacterium abscessus (Mab) e M. avium-intracellulare complex (MAC) sono le specie più isolate. La terapia delle infezioni da MNT è prolungata e complessa, e non sempre porta all’eradicazione degli MNT. Gli MNT formano biofilm (aggregazioni di colonie batteriche avvolte in una matrice protettiva) all’interno delle pareti degli alveoli del polmone FC; quando avvolti nel biofilm gli MNT non si replicano, assumono lo stato di dormienti e diventano meno sensibili ai farmaci. È necessario trovare combinazioni di farmaci che colpiscano gli MNT anche quando sono in questa fase, oltre che in quella replicativa più conosciuta e aggredibile. Utilizzando una raccolta proveniente da pazienti FC e messa insieme da 32 laboratori italiani, verranno creati in vitro modelli di MNT nella fase replicativa e non, e saranno saggiate contro di loro nuove combinazioni di farmaci (da due a quattro composti insieme). L’obiettivo è trovarne almeno una che uccida in vitro Mab e MAC in qualsiasi fase, per abbreviare le prolungate terapie oggi applicate. Si potrà poi sperimentarla in modelli animali e, trattandosi di molecole antibatteriche già in uso, il passaggio alla sperimentazione clinica potrebbe essere facilitato.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

“In ricordo di Franco Miliotti”

€ 20.000

Delegazione FFC di Como Dongo

€ 32.000

Gruppo di sostegno FFC di Campiglione Fenile

€ 12.000

ALTRI PROGETTI DI RETE

I progetti e i servizi da finanziare

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

GMRF#1/2026

Studiare il ruolo della proteina PKD1 nell’aumentare la stabilità e la funzione di CFTR sulla superficie delle cellule
€ 105.000,00 da raccogliere
0%
€ 105.000,00
Finanziamento totale

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2026

Mappare le proteine che regolano la stabilità dell’mRNA di CFTR per individuare nuovi bersagli terapeutici nelle mutazioni stop
€ 59.890,00 da raccogliere
0%
€ 209.890,00
Finanziamento totale

AREA 2 Terapie personalizzate

FFC#2/2026

Valutare il potenziale dei farmaci inibitori della fosfodiesterasi per potenziare i modulatori di CFTR e favorire approcci terapeutici personalizzati
€ 110.000,00 da raccogliere
0%
€ 210.000,00
Finanziamento totale