FFC#2/2002

Valutazione dell’efficienza, efficacia e sicurezza di vettori lentivirali nel trasferimento del gene CFTR in sistemi modello di epitelio respiratorio con fibrosi cistica.

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#2/2002

Lo studio intende valutare l'efficienza e la biosicurezza di un vettore virale, un Lentivirus di ultima generazione, nella prospettiva di terapia genica della fibrosi cistica. Il vettore viene testato in vitro su modelli di epitelio respiratorio, in vivo su modelli animali.
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€ 132.000 finanziamento totale

Responsabile

Massimo Conese (Istituto per la terapia sperimentale della fibrosi cistica – HSR, Milano)

Ricercatori coinvolti

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

3 anni

Finanziamento totale

€ 132.000

Adozione raggiunta

€ 132.000

OBIETTIVI

Lo studio intende valutare l’efficienza e la biosicurezza di un vettore virale, un Lentivirus di ultima generazione, nella prospettiva di terapia genica della fibrosi cistica. Il vettore viene testato in vitro su modelli di epitelio respiratorio, in vivo su modelli animali.

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