Il fine ultimo di questo filone di ricerca è il ripopolamento delle vie aeree FC con cellule staminali in grado di differenziarsi in cellule mature dell’epitelio bronchiale. Queste cellule (derivate dal paziente stesso) potrebbero essere trattate con l’inserimento di una copia del gene CFTR normale e in questo modo si realizzerebbe il duplice scopo di riparare i tessuti danneggiati e sostituirli con altri geneticamente normali (“terapia genica cellulare”). Le cellule iPS, o cellule Staminali Pluripotenti indotte, sono cellule staminali generabili artificialmente da normali cellule adulte (in genere da fibroblasti, cellule della cute). Le cellule iPS hanno le stesse capacità delle cellule staminali embrionali di maturare e differenziarsi in altri tipi di cellule di vari tessuti ed organi, compresi i polmoni. A differenza delle cellule staminali embrionali, le cellule iPS non pongono alcun problema di natura etica, in quanto la loro derivazione non comporta la distruzione di embrioni. I nostri risultati (progetto FFC#3/2010) hanno dimostrato la possibilità di generare cellule iPS da cellule bronchiali normali e omozigoti DF508; dati preliminari suggeriscono che proprio le cellule iPS dell’epitelio bronchiale, conservando una speciale “memoria” del tessuto d’origine, abbiano una maggiore propensione a re-differenziarsi nel tessuto di origine, cioè l’epitelio delle vie aeree, rispetto a cellule iPS derivate da altri tessuti. Obbiettivi principali della ricerca sono: 1) indurre il differenziamento di cellule iPS, derivate da cellule epiteliali delle vie aeree, normali e CF, in epitelio polmonare, in vitro e in vivo; 2) valutare la possibilità di attecchimento e sviluppo a livello polmonare delle cellule iPS somministrate a topi immunocompromessi (per evitare il rigetto).