La mutazione più frequente nei pazienti FC, la F508del, provoca una perdita di stabilità della proteina CFTR e la sua degradazione prima di raggiungere la membrana cellulare. Il difetto di stabilità può essere trattato con molecole chiamate correttori: quelli finora identificati hanno ridotta efficacia. Si sa che diverse proteine interagiscono con CFTR mutata impedendo o favorendo che arrivi a destinazione. I correttori agiscono su questo meccanismo in maniera non del tutto conosciuta. Questi ricercatori hanno scoperto mediante esperimenti, sia in vitro su cellule sia in vivo su un modello animale, che il blocco di una proteina chiamata RNF5 favorisce il recupero di CFTR mutata. Vogliono quindi effettuare lo screening di milioni di molecole chimiche per trovare quella più efficace contro RNF5 e di conseguenza in grado di salvare e portare in membrana la proteina mutata, esercitando un effetto correttore maggiore di quelli già noti.
CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

€ 35.000

€ 10.000

€ 20.000

€ 10.000

€ 10.000

€ 20.000