Progetto pilota

Individuare composti per intervenire sui meccanismi intracellulari responsabili del difetto di maturazione e traffico di CFTR-F508del. A questo scopo, indagare l’efficacia della combinazione di cisteamina e di epigallocatechin gallato (EGCG) che inibiscono specifici target proteici cellulari, rispettivamente translgutaminasi 2 (TG2) e chinasi (in particolare CK2) per EGCG. Cercare nuove molecole in grado di esercitare questa azione inibente mediante: a) studi computazionali; b) saggi in vitro e in cellule dei migliori candidati; c) validazione della loro efficacia in modelli FC: cellule CFTR-F508del, topi transgenici e cellule epiteliali nasali primarie da donatori omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del.