FFC#24/2015

Cellule biliari con difetto di CFTR derivate da cellule staminali umane pluripotenti indotte (iPSC) come modello per studiare il ruolo dell’immunità innata nella malattia epatica della fibrosi cistica

AREA 4 Terapie dell'infiammazione polmonare

FFC#24/2015

Un nuovo modello cellulare di epitelio biliare derivato da cellule staminali per studiare cause e terapie della malattia epatica FC.
€ 0 da raccogliere
0%
€ 60.000 finanziamento totale

Responsabile

Mario Strazzabosco (Dipartimento di Chirurgia e Medicina Traslazionale, Laboratorio di Epatologia – Università degli Studi Milano-Bicocca)

Ricercatori coinvolti

4

Categoria/e

AREA 4 Terapie dell’infiammazione polmonare

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 60.000

Adozione raggiunta

€ 60.000

OBIETTIVI

Le cause della malattia epatica FC non sono ancora del tutto note; mancano inoltre efficaci terapie. Con il progetto FFC#18/2012 i ricercatori avevano dimostrato su modello animale che la mancanza di CFTR nell’epitelio biliare ha un profondo impatto sui meccanismi dell’immunità innata (recettori Toll-like, TLR), responsabili in condizioni normali di proteggere il sistema biliare dalle infezioni. L’ipotesi del nuovo progetto è che la proteina CFTR regoli i recettori TLR e che il controllo di tali meccanismi, se alterati per il difetto di CFTR, possa avere un utilizzo terapeutico. La ricerca sarà condotta utilizzando la nuova tecnologia delle cellule staminali umane indotte (iPSC), ottenute da pazienti FC omozigoti per la mutazione F508del. Tali cellule saranno fatte differenziare in cellule biliari epatiche. Queste andranno a costituire un nuovo modello cellulare, più rappresentativo della condizione di malattia umana rispetto al modello animale. Sul nuovo modello sarà studiato l’impatto che il difetto di CFTR provoca nei meccanismi delle risposte innate dell’epitelio biliare e sarà testata l’efficacia di nuove terapie mirate.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC di Imola e Romagna

€ 25.000

Ma.Gia srl

€ 10.000

Delegazioni FFC di Soverato e di San Costantino Calabro

€ 10.000

Delegazione FFC di Taranto e Gruppi di Sostegno FFC di Massafra e di Alberobello

€ 15.000

Ma.Gia srl

€ 10.000

Delegazioni FFC di Soverato e di San Costantino Calabro

€ 10.000

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