Le cause della malattia epatica FC non sono ancora del tutto note; mancano inoltre efficaci terapie. Con il progetto FFC#18/2012 i ricercatori avevano dimostrato su modello animale che la mancanza di CFTR nell’epitelio biliare ha un profondo impatto sui meccanismi dell’immunità innata (recettori Toll-like, TLR), responsabili in condizioni normali di proteggere il sistema biliare dalle infezioni. L’ipotesi del nuovo progetto è che la proteina CFTR regoli i recettori TLR e che il controllo di tali meccanismi, se alterati per il difetto di CFTR, possa avere un utilizzo terapeutico. La ricerca sarà condotta utilizzando la nuova tecnologia delle cellule staminali umane indotte (iPSC), ottenute da pazienti FC omozigoti per la mutazione F508del. Tali cellule saranno fatte differenziare in cellule biliari epatiche. Queste andranno a costituire un nuovo modello cellulare, più rappresentativo della condizione di malattia umana rispetto al modello animale. Sul nuovo modello sarà studiato l’impatto che il difetto di CFTR provoca nei meccanismi delle risposte innate dell’epitelio biliare e sarà testata l’efficacia di nuove terapie mirate.