Estensione progetto pilota

La somministrazione per inalazione di corti frammenti di RNA (siRNA) in grado di inibire selettivamente l’espressione di singoli geni coinvolti nella patogenesi della malattia, rappresenta una nuova proposta terapeutica in fibrosi cistica. Per favorirne il trasferimento alla pratica clinica è importante sviluppare adeguate formulazioni di tali particelle. Questo progetto studia la possibilità di veicolare siRNA al polmone mediante nanoparticelle ibride a base di polimeri biodegradabili e fosfolipidi endogeni. In particolare sarà indagata questa strategia per il rilascio controllato di un siRNA in grado di inibire un mediatore cruciale dell’infiammazione polmonare FC. Le nanoparticelle veicolanti siRNA contro il mediatore saranno sperimentate nella loro capacità di superare il muco bronchiale FC; inoltre, su modelli cellulari e animali sarà studiata sicurezza ed efficacia del composto. L’obiettivo è un avanzamento nello sviluppo di nanoparticelle specifiche per l’inalazione di siRNA in FC. Questa strategia potrebbe essere applicata a bersagli terapeutici (altri geni importanti nella malattia polmonare FC) oggi non ancora raggiungibili.