FFC#3/2006

Identificazione, ottimizzazione e convalidazione di composti chimici per la terapia farmacologica della fibrosi cistica

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#3/2006

Migliorare le caratteristiche di sostanze già identificate come attive nel recupero di proteina CFTR, al fine di renderle più efficaci e dotate di maggiore selettività per CFTR, con l'intento di sviluppare farmaci per la terapia farmacologica della FC.
€ 0 da raccogliere
0%
€ 60.000 importo totale progetto

Ricercatore Responsabile

Luis Galietta ( Lab. Genetica Molecolare – Istituto G. Gaslini, Genova)

Ricercatore Partner

Mauro Mazzei (Università di Genova, Dip. Scienze Farmaceutiche); Oscar Moran (Istituto di Biofisica, Consiglio Nazionale delle Ricerche)

Ricercatori coinvolti

11

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 60.000

Adozione raggiunta

€ 60.000

OBIETTIVI

Nel laboratorio del dr. Galietta si è identificato, anche con un progetto finanziato da FFC, una serie di composti chimici che, su cellule in cultura, si dimostrano capaci di ristabilire la funzione della proteina CFTR mutata. Questo progetto si propone di migliorare, modificandone in vari modi la struttura, le caratteristiche di tali sostanze, al fine di renderle più efficaci e dotate di maggiore selettività per la proteina CFTR, con l’intento finale di sviluppare farmaci per la terapia farmacologica della fibrosi cistica.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC di Montebelluna “La Bottega delle Donne”

€ 60.000

ALTRI PROGETTI DI RETE

I progetti e i servizi da finanziare

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

GMRF#1/2026

Studiare il ruolo della proteina PKD1 nell’aumentare la stabilità e la funzione di CFTR sulla superficie delle cellule
€ 105.000,00 da raccogliere
0%
€ 105.000,00
Finanziamento totale

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2026

Mappare le proteine che regolano la stabilità dell’mRNA di CFTR per individuare nuovi bersagli terapeutici nelle mutazioni stop
€ 59.890,00 da raccogliere
0%
€ 209.890,00
Finanziamento totale

AREA 2 Terapie personalizzate

FFC#2/2026

Valutare il potenziale dei farmaci inibitori della fosfodiesterasi per potenziare i modulatori di CFTR e favorire approcci terapeutici personalizzati
€ 110.000,00 da raccogliere
0%
€ 210.000,00
Finanziamento totale