FFC #3/2007

Disegno Computazionale, Studio Biochimico, Sintesi e Screening di Chaperoni Farmacologici quali Correttori della ∆F508-CFTR

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC #3/2007

Individuare nuovi farmaci correttori di CFTR mutata per effetto di DF508 .Partire dallo studio di molecole già esistenti in farmacologia con funzione di trasporto o accompagnamento di farmaci per progettarne di nuove, sintetizzarle e sperimentarne l'effetto in laboratorio.
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€ 45.000 finanziamento totale

Responsabile

Mauro Mazzei (Dip. Scienze Farmaceutiche – Università di Genova)

Partner

Edon Melloni (dip. Medicina Sperimentale – Genova), Stefano Moro (Dip. Scienze Farmacologiche – Genova), Luis Galietta (Istituto G. Gaslini, Lab. Genetica Molecolare – Genova)

Ricercatori coinvolti

12

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 45.000

Adozione raggiunta

€ 45.000

OBIETTIVI

Il progetto si inserisce nel filone degli studi rivolti a recuperare la proteina CFTR resa difettosa dalla più comune mutazione DF508. Si intende studiare alcuni composti chimici denominati “chaperoni farmacologici”, che hanno la proprietà di trasferire la CFTR mutata dall’ ergastoplasma, la sezione del citoplasma in cui è intrappolata, alla membrana apicale. Questi chaperoni farmacologici interagirebbero con il sistema dei chaperoni e co-chaperoni naturali e potrebbero rappresentare una interessante e innovativa via terapeutica per ripristinare la funzione CFTR in cellule respiratorie di malati CF.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Associazione Siciliana Fibrosi Cistica – Palermo

€ 45.000

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Finanziamento totale